연합뉴스
최태원·젠슨황, 美호프집서 AI동맹 업그레이드…최 회장 장녀도 동석
더팩트
GC녹십자, '월드 심포지엄 2026'서 리소좀 축적 질환 치료제 개발 현황 공유
산필리포증후군 치료제 비임상 및 파브리병 치료제 임상 1/2상 코호트 1 결과 공유
"글로벌 임상에 속도 낼 것"
[더팩트ㅣ조성은 기자] GC녹십자는 지난 2~6일 미국 샌디에이고에서 개최된 '월드 심포지엄 2026'에서 리소좀 축적 질환(LSD) 관련 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다.
'월드 심포지엄 2026'은 LSD 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.
이번 심포지엄에서 GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 'GC1130A'의 비임상 결과 포스터 발표를 진행했다.
비임상 동물실험 결과, GC1130A를 투여한 질환 동물 모델의 뇌에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 이에 따라 뇌 내 염증 감소와 인지 능력 개선을 확인했다. 또한, 인지 능력 확인을 위해 시행한 모리스 수중 미로 테스트에서는 GC1130A를 투여 받은 질환 동물 모델이 정상 쥐와 유사한 수준으로 학습 및 기억 능력이 회복된 결과를 얻었다.
또한, GC녹십자는 파브리병 치료물질 'HM15421/GC1134A'의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의에도 참여해, 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK) 및 약력학(PD) 데이터를 공유하고 향후 임상 전략에 대해 논의했다.
HM15421/GC1134A의 글로벌 임상 1/2상 코호트 1 모집 완료에 따라 2분기에 코호트 2 대상자 등록을 본격화할 예정이다. 회사는 의료진이 평가하는 MSSI 결과뿐만 아니라 환자가 직접 보고하는 PRO에서 확인된 전신 통증 완화 및 소화기 증상 개선 효과도 함께 고려하여 다각적인 관점의 약물 효과 평가를 목표로 하고 있다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 심포지엄에서 글로벌 전문가와의 논의를 통해 자사가 개발중인 리소좀축적질환 파이프라인의 가능성을 다시 한번 확인했다"며 "현재 진행 중인 글로벌 임상에 더욱 속도를 내어 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.
