차병원 신경외과 조경기·임재준 교수 연구팀이 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 유전자 치료제 ‘CB11’의 임상 1상 결과를 발표했다. 이번 발표는 세계적으로 권위 있는 암학회인 미국임상종양학회 ASCO 2026 포스터 세션에서 이루어졌다.

이번 임상은 약의 안전성과 적정 용량을 확인하기 위한 용량 증량 임상 1상으로 진행됐다. 연구 결과 CB11을 투여받은 환자들은 기존 치료 데이터와 비교했을 때 무진행 생존 기간과 전체 생존 기간이 모두 약 2배 가까이 늘어난 것으로 나타났다.

교모세포종의 미충족 의료 수요

교모세포종(GBM)은 뇌에 발생하는 악성 종양으로, 2000년대 초반 항암제 테모졸로마이드가 도입된 이후 약 20년 동안 환자들이 체감할 만한 신약 개발 성과가 거의 없었던 대표적인 난치성 암이다. 교모세포종 치료가 어려운 가장 큰 이유는 암세포가 주변 뇌조직 안으로 깊이 파고드는 강한 침윤성 때문이다. 수술로 눈에 보이는 종양을 최대한 제거하더라도, 잔존하는 미세 암세포로 인해 재발한다. 특히 방사선 또는 항암 치료 시작하기 전 수술 후 환자가 회복하는 동안 잔존 암세포가 빠르게 다시 자라는 것이 큰 문제였다.

CB11, 세포기반 유전자 치료제

이번에 발표된 CB11은 바이오 벤처기업인 셀레브레인이 개발 중인 유전자 치료제다. CB11은 공여자의 골수에서 유래한 중간엽줄기세포에 사이토신 디아미나제(CD) 유전자가 탑재된 치료제이며, 미세 암세포를 찾아가 그 주변에 정착하는 특성을 지닌다. CB11을 투여한 뒤 환자가 독성이 없는 전구 물질인 5-FC를 복용하면, CB11의 사이토신 디아미나제가 5-FC를 강력한 항암제인 5-FU로 바꾼다. 즉 전신 독성을 일으키지 않으면서 암세포 주변에서만 항암 효과가 나타나도록 설계된 방식이다. 이번 포스터 발표는 CB11의 안전성을 입증함과 동시에 암 표적성을 이용해 그동안 뚜렷한 치료 대안이 없었던 수술 후 비치료 기간에 조기 치료를 할 수 있는 가능성을 제시했다는 점에서 의미가 있다.

RNA 전사체 분석을 통한 정밀의료 전략

또 하나 주목되는 점은 CB11에 더 잘 반응할 것으로 예상되는 환자군을 분류한 ‘RNA 전사체 분석 자료’이다. 이는 향후 임상에서 치료 효과가 높을 것으로 기대되는 환자를 선별하는 ‘맞춤형 바이오마커’로 활용돼 치료 성공률을 높이는 정밀의료 전략의 기반이 될 전망이다.

조경기·임재준 교수팀은 ‘재발성 교모세포종 환자’ 대상 임상 1상을 마친 데 이어 현재는 ‘새로 진단받은 교모세포종 환자’ 10명을 대상으로 추가 임상 연구도 진행하고 있다. 이에 따라 앞으로 CB11의 적용 범위가 넓어질 수 있을지, 또 조기 치료 효과를 실제로 입증할 수 있을지에 대한 기대가 커지고 있다.

셀레브레인 소개

셀레브레인은 줄기세포 기반 유전자치료 기술을 활용해 난치성 질환 치료를 위한 첨단 바이오의약품을 연구개발하는 바이오 기업이다. 중간엽줄기세포(MSC)를 유전자 전달 매체로 활용한 플랫폼 기술을 기반으로 악성 뇌종양을 비롯한 다양한 중증 질환을 대상으로 치료제를 개발하고 있다. 셀레브레인은 다수의 세포·유전자 치료제 파이프라인을 연구개발하고 있으며 첨단재생의료 임상연구 수행과 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD) 등 연구개발 성과를 통해 글로벌 시장 진출을 추진하고 있다.

언론연락처: 셀레브레인 경영지원팀 김민재

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