[투어코리아=조성란 기자] 신라젠의 차세대 항암 신약 후보물질 BAL0891이 25일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정됐다.

BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 핵심 단백질 TTK와 PLK1을 동시 표적하는 계열 내 최초(First-in-class) 항암제이다. 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행 중이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 20만명 미만 희귀질환 치료제 개발을 지원한다. 신라젠은 BAL0891 개발 시 FDA 임상 연구비 지원사업 신청 자격을 확보했다. 또한 미국 내 임상시험 비용 25% 세액공제, FDA 임상 계획 자문 및 신속심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등 혜택도 주어진다. 품목허가 성공 시 7년간 미국 시장 독점권도 얻을 수 있다.

지정 대상인 AML은 골수에서 백혈구가 암세포로 변하며 빠르게 증식하는 혈액암이다. 병세가 빠르게 진행되며 기존 치료법의 부작용, 재발, 내성 등 한계가 존재한다. BAL0891은 TTK와 PLK1을 동시 겨냥, 기존 치료제 내성 AML 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있다.

신라젠 관계자는 "임상 초기 단계부터 희귀의약품으로 지정받은 만큼 BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 어느 정도 공인받은 것으로 보고 있다"며 "이번 성과를 바탕으로 남은 임상에서 더욱 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.